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“從每一兩個月買藥費上萬元，到現(xiàn)在購藥僅需一千多元，我們國家是真正把罕見病的藥價打了下來，極大減輕了家庭負擔。”5月4日，湖南省兒童醫(yī)院心臟中心召開的兒童肺動脈高壓病病友會上，小患者陽陽（化名）的爸爸方先生感慨說。
每年的5月5日被定為 " 世界肺動脈高壓日 "，為普及肺動脈高壓科學知識，呼吁社會各界對該疾病的關注，5月4日上午，湖南省兒童醫(yī)院開展病友會，心血管科、心胸外科、超聲科及呼吸科醫(yī)生共同開展多學科義診。
湖南省兒童醫(yī)院心血管內(nèi)科主任醫(yī)師肖云彬教授表示，肺動脈高壓是各種原因?qū)е碌姆窝艽步Y(jié)構(gòu)和/或功能的改變，表現(xiàn)為肺血管阻力進行性增加、肺動脈壓力進行性增高、伴或不伴有小肺動脈病變，最終引起右室擴張，導致右心功能衰竭甚至死亡的惡性肺血管癥候群。簡單來說，肺動脈高壓就是一種發(fā)生在肺部的高血壓，隨著患者肺部血管壓力和阻力的持續(xù)性升高，最終可導致心臟及肺部衰竭。
兒童的肺動脈高壓特征表現(xiàn)較不典型，如嬰幼兒的肺動脈高壓，往往僅表現(xiàn)為不吃奶，或吃奶出現(xiàn)停頓、體重不增長、呼吸急促等，因此很多家長及基層醫(yī)療單位易誤認為是消化系統(tǒng)或者呼吸系統(tǒng)疾病進行檢查或治療，從而延誤最佳治療時期。
“肺動脈高壓患兒如果能早期發(fā)現(xiàn)，及時規(guī)范治療是能夠明顯改善其預后，讓其生存期更長，生存質(zhì)量更高，因而早期發(fā)現(xiàn)及時規(guī)范用藥非常重要?！毙ぴ票虮硎荆蝿用}高壓雖然是一種難治性、預后差的疾病，但近年來隨著靶向藥物的治療進展，患者的生存率和生活質(zhì)量都得到明顯改善。
一直以來，肺動脈高壓跟其他罕見病一樣，因患者人數(shù)少、藥物研發(fā)成本高，一度面臨價格高昂甚至無藥可用的困局。隨著近年來我國政策上的不斷優(yōu)化，越來越多罕見病患者用藥問題得到了顯著改善，今年3月，降肺高壓靶向藥曲前列尼爾正式進入湖南省“雙通道”支付，曾經(jīng)9000多元一瓶的藥1000多元就能購買，這無疑為患者帶來了巨大的生命曙光。
瀟湘晨報記者夏盛 通訊員宋青青 王丹 李妍
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