疫情之下，與國產(chǎn)創(chuàng)新藥物有關(guān)的話題依然是今年全國兩會的熱點(diǎn)。
所謂創(chuàng)新藥指的是具有自主知識產(chǎn)權(quán)專利的藥物。相對于仿制藥，其強(qiáng)調(diào)化學(xué)結(jié)構(gòu)新或治療用途新。它不僅降低對國外新藥的依賴，便利國內(nèi)民眾，還對中國建設(shè)創(chuàng)新型國家具有重要意義。但當(dāng)前不可否認(rèn)的是，雖然在個別領(lǐng)域國產(chǎn)創(chuàng)新藥研發(fā)與發(fā)達(dá)國家實(shí)現(xiàn)并跑，但總體而言仍處于跟跑狀態(tài)。
如何改變當(dāng)前局面?不妨從創(chuàng)新藥誕生的漫長周期中尋找答案。
靶點(diǎn)難尋，加強(qiáng)基礎(chǔ)科學(xué)研究
“靶點(diǎn)是新藥研發(fā)的基礎(chǔ)，國產(chǎn)創(chuàng)新藥要有所突破，需從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)做起。”全國政協(xié)委員、中國科學(xué)院武漢分院院長袁志明對記者說。
所謂靶點(diǎn)即藥物與體內(nèi)生物大分子的結(jié)合部位，其發(fā)現(xiàn)和驗(yàn)證是一個非常復(fù)雜的過程。就像一把鎖，要找到與之匹配的鑰匙，不僅能插進(jìn)去，還要能旋轉(zhuǎn)。
“目前，大部分創(chuàng)新藥物還是在國外發(fā)現(xiàn)的作用機(jī)制、作用靶點(diǎn)基礎(chǔ)上研發(fā)出來的。”全國政協(xié)委員、農(nóng)工黨河南省委專職副主委、河南省腫瘤醫(yī)院副院長花亞偉表示，確定靶點(diǎn)和藥物作用機(jī)制需要基于治療的疾病，做大量的文獻(xiàn)調(diào)研和生物信息分析，因此必須加強(qiáng)基礎(chǔ)科學(xué)研究，充分發(fā)揮新型舉國體制的優(yōu)勢。
全國政協(xié)委員、民進(jìn)浙江省委會主委、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬邵逸夫醫(yī)院院長蔡秀軍提醒，由于不少藥企熱衷熱點(diǎn)藥物，導(dǎo)致單一性藥物產(chǎn)能過剩，既浪費(fèi)資源又耽誤了自主新藥研發(fā)。
他說，靶點(diǎn)是新藥研發(fā)的基礎(chǔ)，從發(fā)現(xiàn)靶點(diǎn)到一款創(chuàng)新藥問世，是一個高風(fēng)險對應(yīng)高回報的過程。這需要國家在相關(guān)基礎(chǔ)研究方面加大支持力度，提高基礎(chǔ)研究中人員和資金的支持力度，加大高水平創(chuàng)新藥研發(fā)及成果轉(zhuǎn)化力度。
周期長，政策加碼減時間
發(fā)現(xiàn)靶點(diǎn)和藥物作用機(jī)制之后，便要找到對它們具有活性的化合物，通過技術(shù)改造形成候選新藥，再進(jìn)入體外，臨床前動物，臨床Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期試驗(yàn)，最后審批、上市。據(jù)業(yè)內(nèi)人士透露，這一過程一般需要10到15年的時間。要想國產(chǎn)創(chuàng)新藥不再跟跑，壓縮周期十分關(guān)鍵。
臨床試驗(yàn)審批和新藥生產(chǎn)上市審批是新藥上市必經(jīng)的兩個主要關(guān)卡。對于那些“治療嚴(yán)重危及生命疾病的藥品”，國家開通了“綠色通道”，明確部分具有明顯臨床價值的藥品可以獲得優(yōu)先審評審批資格。
此外，全國人大代表、貝達(dá)藥業(yè)董事長丁列明向記者指出，為提高新藥研發(fā)質(zhì)量，加強(qiáng)藥品注冊申請的技術(shù)指導(dǎo)，中國藥監(jiān)部門一直致力于完善和優(yōu)化藥物研發(fā)與技術(shù)審評的溝通交流機(jī)制，他建議進(jìn)一步提升申請人(企業(yè))與項(xiàng)目審評溝通效率。
目前，國產(chǎn)創(chuàng)新藥審批已顯現(xiàn)出加速之勢。據(jù)專業(yè)機(jī)構(gòu)統(tǒng)計，2020年，國產(chǎn)新藥獲批數(shù)量為11個，首次達(dá)到雙位數(shù)。同時，還有超過20個國產(chǎn)創(chuàng)新藥提交了上市申請。
風(fēng)險大，引入風(fēng)投分散風(fēng)險
據(jù)業(yè)內(nèi)人士透露，企業(yè)研發(fā)一種創(chuàng)新藥需要的經(jīng)費(fèi)多達(dá)10億美元。“由于創(chuàng)新藥研發(fā)周期長、投入大、風(fēng)險高、收益不穩(wěn)定，新藥產(chǎn)生的效益無法體現(xiàn)前期研發(fā)投入，許多藥企不愿意冒風(fēng)險開展相應(yīng)研發(fā)。”蔡秀軍說。
對此，花亞偉提出借助社會資本，引入風(fēng)險投資概念為企業(yè)解憂。他建議建立多元的研發(fā)資本投入機(jī)制，鼓勵企業(yè)家對創(chuàng)新藥進(jìn)行風(fēng)險投資。
同時，進(jìn)一步健全中小企業(yè)醫(yī)藥研發(fā)保險、醫(yī)藥研發(fā)擔(dān)保、知識產(chǎn)權(quán)質(zhì)押等金融服務(wù)。建立由政府機(jī)構(gòu)、金融機(jī)構(gòu)、社會資本參與的眾籌合作平臺。
此外，花亞偉表示，政府方面也可以通過完善稅收減免政策、自主創(chuàng)新藥物研發(fā)的科技立項(xiàng)資金支持政策，以及其他財政補(bǔ)貼和支持政策，激發(fā)企業(yè)創(chuàng)新動力。
